Najnowsza terapia oparta na dostarczaniu mRNA do mózgu może okazać się skuteczna w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych. Naukowcom udało się opracować nanocząsteczki lipidowe (LNP), które potrafią przekroczyć barierę krew-mózg. Dzięki temu, a także poprzez dołączenie krótkich peptydów do cząsteczek LNP, leczenie może być ukierunkowane na konkretne komórki mózgowe.
Co wiedzieliśmy o mRNA do tej pory?
Naukowcy opierali się na wynikach swojego poprzedniego badania, w którym udało im się wykazać, że cząsteczki LNP mogą przekraczać barierę krew-mózg. Odkryli wówczas, że były one w stanie dostarczać do mózgu mRNA. Nie udało im się natomiast ustalić, do których komórek konkretnie dostarczane były cząsteczki.
Do tej pory, do kierowania cząsteczek LNP do konkretnych typów komórek w narządach, naukowcy wykorzystywali przeciwciała. Ponieważ są one jednak dużymi białkami złożonymi z setek aminokwasów, często tworzą z LNP niestabilne kompleksy. Dodatkowo, ze względu na swoje rozmiary, mają trudności z przekraczaniem bariery krew-mózg.
Terapie oparte na mRNA oferują ogromny potencjał w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy stwardnienie zanikowe boczne. mRNA (messenger RNA, czyli informacyjne RNA) umożliwia dostarczenie instrukcji genetycznych do komórek, aby produkowały konkretne białka terapeutyczne.
Nanocząsteczki LNP składają się natomiast z kwasów nukleinowych, lipidów i peptydów. Stanowią nośniki stosowane w dostarczaniu leków i materiału genetycznego do komórek organizmu.
Czytaj także: Nowy lek w postaci aerozolu do nosa może opóźnić postęp choroby Alzheimera nawet o 15 lat
Przełom w terapii chorób neurodegeneracyjnych? Peptydy jako nowe „etykiety” biologiczne
Naukowcy wpadli na pomysł, aby zastąpić przeciwciała peptydami. Peptydy są znacznie mniejsze, ponieważ składają się z zaledwie kilkudziesięciu aminokwasów. Dzięki temu można umieścić ich większą liczbę na cząsteczkach LNP, co znacznie ułatwia proces. Dodatkowo są tańsze w produkcji i charakteryzują się większą stabilnością.
Teraz, gdy badacze potwierdzili, że peptydy mogą przylegać do cząsteczek LNP oraz przenikać przez barierę krew-mózg, planują skupić się na kolejnych aspektach potencjalnej terapii. Naukowcy podkreślają, że konieczne będzie określenie, która część komórek mózgu powinna stać się celem leczenia, aby skutecznie złagodzić objawy choroby.
Powyższe badania dają nadzieję na opracowanie skutecznych metod terapeutycznych w leczeniu schorzeń neurologicznych, takich jak choroba Alzheimera.
Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie Nano Letters.
